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阿尔茨海默氏症和糖尿病研究方法落后

C ongress希望开放其钱包并改善医学研究的资金并加快新药的开发。

显然它需要从阿尔茨海默氏症和糖尿病开始。

根据美国食品和药物管理局的一份新报告,这两种疾病在医学研究和突破性治疗方面落后于其他疾病,如癌症和艾滋病。

立法会议员寻求对医学研究进行新的投资。 众议院和参议院的拨款人已经批准了国家卫生研究院2016财年支出法案的现有水平超过10亿美元的资金。

众议院上周还批准了“21世纪治愈法案”,该法案在五年内为NIH提供了100亿美元的资金,并为美国食品和药物管理局提供了5.5亿美元的资金。 它还为加速新药的开发创造了激励和方法。 该法案现在提交给参议院。

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该报告列出了为糖尿病,阿尔茨海默氏症和影响多达20万人的罕见疾病创造新的治疗方法和治疗方法的障碍。

FDA过去十年的成功案例之一就是癌症。 几十年来对这种疾病的研究已经帮助药物制造商预测哪些药物可以起作用,哪些药物起作用。

制药公司已经能够使用生物标记物,它们是可以指示疾病存在的组织的一部分。 这样的生物标志物可以帮助提供对患者对特定药物的遗传反应的洞察。

美国食品和药物管理局表示,通过了解更多药物对患者的反应,制药公司能够避免在临床试验中出现代价高昂的错误,并且能够更快地为患者提供治疗。

但该机构的报告称,阿尔茨海默病没有任何生物标志物,这是一种致命的痴呆症。

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“因此,我们目睹了一系列试图找到能够预测疾病进展或药物活动的生物标志物或替代终点的失败尝试,”该机构补充说。

与其他神经系统疾病一样,科学家对阿尔茨海默氏症的原因没有基本的了解。 报告称,“疾病的进展因病人而异,原因仍然是个谜。”

没有可用的生物标志物,制药公司就犯了代价高昂的错误。

例如,研究人员认为称为淀粉样蛋白的蛋白质在阿尔茨海默氏症中发挥了关键作用。 报告称,这导致了针对此类累积的药物的开发,但是当对阿尔茨海默病患者进行测试时,他们未能显示出任何益处。

只有罕见类型的阿尔茨海默氏症有生物标志物,但FDA表示需要对该疾病的原因进行基础研究以创造更多。

糖尿病是一个不同的阵营。

有关胰岛素紊乱的研究较多,但1型和2型的确切原因尚不清楚。

美国食品和药物管理局说:“如果没有这些信息,就无法开发出针对特定患者预防或治疗糖尿病的药物。”

不过,糖尿病已经有了一些新的治疗方法,包括去年批准的吸入式胰岛素产品。 报告指出,该机构在过去两年内批准了七种新的糖尿病药物。

大多数罕见疾病都没有取得那样的成功。 该机构已采取措施改善治疗次数,主要是通过孤儿药计划,如果药物治疗罕见疾病,药物制造商对治疗的垄断时间比正常情况更长。

孤儿药现在约占所有新药和生物批准的三分之一。 但该机构表示,需要对罕见疾病的确切原因进行更多的研究和合作。

对于报告中的所有这些类型的疾病 - 糖尿病,阿尔茨海默氏症和罕见疾病 - 该机构指出替代终点作为加速临床试验的一种方式。

FDA已经表示,替代终点基本上是证明药物有效而不是更长临床终点的捷径。 例如,心脏病药物的替代终点将是患者的较低胆固醇率,而临床终点将等待发现该人是否患有心脏病。

“21世纪治愈法案”将创建一条途径,让该机构根据替代终点批准新的抗生素。 目标是匆忙批准新的抗生素来治疗抗菌素耐药性,这是一个日益严重的公共卫生问题。

但公众支持者批评使用替代终点。

“来自非临床试验或早期小规模临床试验的数据可提供有效性的误导性证据或错过重要的安全风险,”倡导组织Public Citizen表示。